腺相关病毒属于细小病毒科家族，具有单链DNA基因组和有相当小的外源DNA包装能力。腺相关病毒没有包膜，直径大小25nm并具有一个4.9kb的基因。腺相关病毒载体是复制缺陷的，只有在存在腺病毒辅助载体的情况下才能获得高滴度病毒。腺相关病毒的优势在于它缺乏致病性和毒性并且能够在分裂和非分裂细胞中进行外源基因转导。

腺相关病毒基因含有3个开放阅读框（ORF），基因两侧是ITR区。ITR区是具有复杂发夹结构的145bp回文序列，是病毒包装必不可少的。第一个ORF是rep基因，它编码4个蛋白，与病毒复制相关（Rep40, Rep52, Rep68, 和Rep72）。第二个ORF包含cap基因，它编码组成腺相关病毒二十面体衣壳的3个结构蛋白（VP1, VP2, 和VP3）。第三个ORF，作为一个嵌套的替代阅读框存在于CAP基因中，编码装配激活蛋白，它将腺相关病毒衣壳定位于细胞核并参与衣壳组装过程。

野生型腺相关病毒已被证明其会在人类的第19条染色体上插入遗传物质，这有利于长期的基因治疗。这种性质可以通过从病毒基因组中除去Rep和Cap基因来消除。这样，病毒就将游离于宿主细胞的染色体外。这些游离于染色体外的病毒仍将在非分裂细胞中产生作用，而在分裂细胞中这些病毒将随细胞分裂而丢失。腺相关病毒已经在临床实验中被证明是安全的。然而，当需要重复给药时，必须关注腺相关病毒的免疫反应，这中免疫反应可以通过使用不同血清型的腺相关病毒来避免。

参考文献：

Viral Vector-Based Cancer Immunotherapy. Lundstrom K. Viral Vector-Based Cancer Immunotherapy. Austin Immunol. 2016; 1(2): 1008.

Advances in AAV Vector Development for Gene Therapy in the Retina. Day TP, Byrne LC, Schaffer DV, Flannery JG. Adv Exp Med Biol. 2014;801:687-93.